Úspešná liečba! Dvom deťom obnovili zrak génovou terapiou

dieťa na vyšetrení očí

Vďaka liečbe môžu deti znovu vidieť (Zdroj: Unsplash/Nrd)

V Taliansku obnovili lekári pomocou génovej terapie zrak osemročnému chlapcovi a jeho trojročnej sestre. Obaja trpeli dystrofiou sietnice.

Zákroky boli vykonané v rímskej univerzitnej nemocnici Policlinico Gemeli v spolupráci s detskou nemocnicou Ospedale pediatrico Bambino Ges v Ríme. Išlo o súčasť projektu, ktorý bol spustený v roku 2021.

Trojročné dievča sa stalo najmladším pacientom v Taliansku, ktorému pomocou takejto liečby obnovili zrak, píše ANSA.

Dystrofia sietnice (Retinitis pigmentosa) je dedičná porucha očí spôsobená stratou fotoreceptorov. Ochorenie spočiatku ovplyvňuje len nočné videnie, no neskôr, keď začnú bunky odumierať, môže viesť k úplnej slepote.

Najčastejšou formou tohto ochorenia je dystrofia tyčiniek a čapíkov. Prvým symptómom býva šeroslepota, ktorú nasleduje progresívna strata periférneho zrakového poľa v dennom svetle. Zrak sa postupne zužuje až na takzvané tunelové videnie. Slepota u pacienta nastáva až po niekoľkých desaťročiach, no v extrémnych prípadoch môže byť jej nástup veľmi rýchly a prebehnúť do dvadsiatich rokov. Bývajú však prípady, kedy ochorenie napreduje pomaly a pacient neoslepne.

Dystrofia sietnice sa začína prejavovať už od skorého detstva, kedy sa dieťa nedokáže orientovať v tme. Prvé príznaky sa však môžu objaviť kedykoľvek, zvyčajne do 40. roku života.

Inovatívne liečebné metódy tak prinášajú nádej pre pacientov, ktorí by kvôli tejto poruche prišli o zrak.

 

Zdroj: plnielanu.sk, TASR, bohatstvo-prirody.sk, orpha.net
Odporúčame